[주식] 유전자 치료의 새 지평: 카스게비(엑사셀) #유전자가위 관련주

개발과 승인 과정

미국 식품의약국(FDA)이 최근 낫모양적혈구빈혈증 및 베타지중해성빈혈 환자를 위한 최초의 유전자 가위 치료제인 카스게비(미국명 엑사셀)를 승인했습니다. 이는 의학계에 큰 파장을 일으키는 사건입니다. 유전자 가위 기술을 사용하는 최초의 FDA 승인 치료법으로, 유전자 치료 분야에서 혁신적인 발전을 의미합니다. 이러한 승인은 카스게비가 겪어온 연구 개발 과정의 결실이며, 유전자 치료 기술의 실용화 단계로의 진입을 상징합니다. 이 치료제는 노벨상 수상 기술인 크리스퍼 유전자 편집 기술을 기반으로 하며, 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 결과물입니다. FDA의 이번 승인은 다른 유전자 치료제 개발에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대됩니다.

치료제의 작용 및 효과

카스게비의 주요 작용은 유전자 편집을 통해 낫 모양으로 변형된 적혈구의 헤모글로빈을 정상적인 보름달 모양으로 유지하도록 하는 것입니다. 이 치료제는 환자의 조혈모세포를 대상으로 하여, DNA를 편집함으로써 낫 모양적혈구빈혈증과 베타지중해성빈혈을 치료합니다. 임상 실험 결과, 카스게비는 93.5%의 높은 성공률을 보였으며, 이는 31명의 평가 대상 환자 중 29명이 성공적인 결과를 보인 것을 의미합니다. 그러나 부작용도 보고되었는데, 가장 흔한 부작용으로는 혈소판 및 백혈구 수치 저하, 구강 궤양, 메스꺼움, 근골격계 통증, 복통, 구토, 열성 호중구 감소증(발열 및 백혈구 수치 감소), 두통 및 가려움증 등이 있었습니다.

치료제의 시장 전망과 경제적 측면

카스게비의 시장 전망은 그 효능과 비용 모두에서 주목받고 있습니다. 현재 미국과 유럽에서 낫모양적혈구빈혈증으로 고통받는 환자는 약 3만 2000명으로 추정됩니다. 이들이 카스게비의 주요 타깃 대상이 될 것으로 보입니다. 하지만, 카스게비의 치료 비용이 환자당 약 200만 달러(한화 약 26억 원)에 이르는 것으로 알려져 있어, 이는 시장에서의 수요에 영향을 미칠 수 있는 중요한 요소입니다. 월가 전문가들은 높은 비용으로 인해 실제 수요가 예상보다 낮을 수 있음을 지적하고 있습니다. 이러한 경제적 요인은 카스게비의 보급 및 환자 접근성에 있어 중요한 고려사항이 될 것입니다.

 

참고

카스게비 치료제와 관련된 주식으로는 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics, 티커: CRSP)와 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, 티커: VRTX)가 있습니다. 이들 두 회사는 카스게비를 공동 개발한 것으로 알려져 있습니다. 카스게비는 미국 식품의약국(FDA)에 의해 유전자 가위 크리스퍼를 사용한 최초의 치료제로 승인받았으며, 이는 해당 회사들에 중요한 발전으로 평가될 수 있습니다.

출처: 인베스팅닷컴

 

• 美 FDA, 세계 최초 유전자 가위 치료제 ‘카스거비’ 허가 | 서울경제 (sedaily.com)
• 미국 FDA, 유전자 편집기술 첫 치료제 '카스게비' 승인 (newspim.com)
• 낫적혈구빈혈 유전자 치료제 '카스게비'·'리프제니아', 미 FDA 승인 받아 - 헬스케어N - 헬스조선,헬스케어엔 (chosun.com)
• 유전자 교정 신약 ‘카스게비’ 美허가도 초읽기...후발 기업은? (edaily.co.kr)

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